成功人工合成促红细胞生成素
促红细胞生成素( EPO )因为常常被运动员滥用以此来提高运动成绩而臭名昭著。而在传统医学领域,EPO 用于治疗癌症、艾滋病毒和慢性肾脏疾病等疾病所导致的贫血。但她的人工合成之路,对于科学家们来说却异常坎坷。
现在,来自纪念斯隆-凯特琳癌症中心(Sloan-Kettering Institute for Cancer Research)的研究人员首次成功合成了促红细胞生成素。这是生物化学研究领域里程碑意义的杰作,科学家们从无到有地“拼凑”出了一个完整的蛋白类激素,且它的作用原理与天然激素并无二致:能够刺激机体产生红血细胞。这一技术标志着生物疗法的研发与应用将进入一个新的阶段。。相关研究论文刊登在了近期出版的《科学》(Science)杂志上。
当前的药物基本分为两类,一类是通过化学反应产生的小分子药物,另一类是利用活细胞开发而产生的药物;第一类药物组成了市场上的大部分药物,而第二类药物的开发由于模拟了机体中的某些关键蛋白从而使得这类药物的结构比较复杂。而 EPO 就是一个典型的例子,其就是通过刺激仓鼠的卵巢细胞开始,最终再通过刺激红细胞来产生 EPO。
这项研究中,研究者开发了一种新型技术,在没有任何活细胞的情况下同样可以开发产生EPO。
EPO可以以很多形式存在,在人体中通过肾脏来产生;为了在实验室中获得 EPO ,研究者使将四种合成性技术组成一个反应链,从而来合成 EPO ;随后研究者使用该方法成功诱导小鼠的红细胞产生了EPO。
研究人员表示,后期他们还将进行别的测试来进一步验证这项技术以及新开发 EPO 的功能,比如是否这种合成性的 EPO 分子可以正确折叠;这项研究也为医药工业提供了很大便利,使其可以不必利用活细胞来制造产生用于临床治疗的蛋白质药物。